?-Thalassämie-Heilung mit CRISPR/Cas9-Gentherapie: Mündliche Abiturprüfung
Klassenstufe:
11 / 12 / 13
Schulart:
Berufliche Schule / Gymnasium
Schulfach:
Biologie
Material für:
Referendariat / Unterricht
Anzahl Seiten:
30
Erscheinungsdatum:
11.04.2025
Bestell-Nr.:
R0456-250403
17,99 €
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Produktform:
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Beschreibung
Im Februar 2024 lässt die EU die erste CRISPR/Cas-basierte Gentherapie zu. Patientinnen und Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie haben nun berechtigte Hoffnung auf Heilung. Ursache der Hämoglobinopathie ist eine Fehlfaltung des adulten tetrameren Hämoglobins HbA (α2β2) durch Mutation im β-Globin-Gen. Die CRISPR-editierte Deletion des Enhancers des Gens BCL11A bewirkt den Synthesestopp des transkriptionellen Repressors des γ-Globin-Gens. Die Reaktivierung des zuvor stumm geschalteten γ-Globin-Gens macht den Weg frei für die fetale Hämoglobin-Variante HbF (α2γ2), die den Patientinnen und Patienten fortan hinreichend mit Sauerstoff versorgt.
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